陽離子脂質為什么是基因治中的理想載體？AVT小編告訴你：在基因治中，基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關鍵，其中，陽離子脂質體目前被認為是靶向性好，副作用小，穩定性好和轉染效率較高的理想載體。陽離子脂質體通常由一種陽離子脂質和中性輔助脂質在適當的條件下復合而成，陽離子脂質體轉染效率與陽離子脂質的組成密切相關。自DNA重組技術誕生，以重組DNA技術為核的現物技術產業蓬勃發展，已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產品和細胞工程產品陸續商品化。

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DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的**，具有“低毒高效”的優勢，它的化學名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。

DLin-MC3-DMA產品信息1、產品名稱：DLin-MC3-DMA2、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生產商：艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司:5、CAS號：1224606-06-76、用途：陽離子脂質體7、結構式：      8、性狀：無色至淡黃色油狀液體9、純度：≥98%10、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。11、分子量：642.0912、保存條件：-20℃13、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸 寧夏注射用藥用輔料DLin-MC3-DMA規模生產備受青睞的DLin-MC3-DMA有什么特性？

mRNA疫苗其輔料中的關鍵成分為構成LNP的脂質材料，其中包括陽離子脂質體，PEG化脂質體等，解決了mRNA大分子、不穩定、易降解的困難，并實現了mRNA有效地胞內遞送。大部分脂質材料以進口為主，國內只有少量品種生產， 其中AVT 公司為國內主流脂質代理商。AVT 累計已經有多個在脂質體制劑中有所應用的磷脂類輔料在CDE獲得了公示，DMG-PEG2000，膽固醇（供注射用），DLin-MC3-DMA，蔗糖（供注射用），海藻糖Hipo-S （供注射用），DSPE-MPEG2000（藥用注射級）等脂質體遞送關鍵輔料都有供應。

DLin-M-C3-DMA：二甲氨丁酸二亞油甲酯

該物質被設計為一種可電離陽離子脂質，具有獨特的pH依賴性電荷可變特性，在酸性條件下呈正電性，而在生理pH條件下呈電中性。利用這些特性，DLin-M-C3-DMA用來制備陽離子脂質復合物，應用于核酸藥物遞送，具有“低毒高效”的優點，在眾多可電離的陽離子脂質中，DLin-M-C3-DMA被認為是應用廣的陽離子脂質。并已成功使用于上市藥品。

“DLin-M-C3-DMA”是幾個結構單元的英文縮寫拼接而成，被作為俗名***使用。經查詢，該物質尚無中文通用名和英文通用名。因此，根據中國藥典委員會《中國藥用輔料通用名稱命名原則（征求意見稿）》對其中文通用名進行命名。 可電離的RNA脂質體磷脂DLin-MC3-DMA的?應用原理是什么？

研究者還發現，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發性神經病變，是di一款上市的siRNA脂質體藥物，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質體納米遞送系統的應用不只是局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發展為平臺技術，十分具有應用前景。艾偉拓Dlin-MC3-DMA的純度是多少？湖南藥用輔料DLin-MC3-DMA使用注意事項

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陽離子脂質體可用于介導許多組織細胞的基因轉移，既可轉染體外培養細胞，也可轉染體內組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質體和DMRIE/DOPE脂質體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質體-DNA復合物的實際應用課題主要有**、神經系統疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

1**方面的應用陽離子納米脂質體已用于介導**的基因zhi療，動物實驗或臨床實驗都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的應用肺有一個很大的上皮表面，在陽離子納米脂質體體內基因轉移過程中，肺是目的基因表達水平較高的靶qi官。氣管內滴注或氣霧劑給藥可繞過內皮屏障，使基因與呼吸道上皮細胞直接接觸，轉移給靶細胞。以肺與呼吸道為目標的基因zhi療逐步引起了人們的重視。

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