對照設計，早期探索性臨床試驗以觀察安全性為主，對照設計的重要性不如確證性試驗，但如果合并用藥可能影響本品的不良反應觀察，或者在早期探索性研究中初步觀察產品活性，申請人可能有必要設置對照。當臨床上對疾病進程的認識尚不充分，或入組受試者的疾病嚴重程度差異很大時，設置平行對照組對于評價試驗產品的安全性或活性更加重要。如果需要設置對照，對照品的選擇可能考慮研究目的、疾病的進展程度和嚴重性、zhiliao選擇等多重因素，例如，早期探索性研究采16用安慰劑或標準zhiliao對照可能有助于評價試驗產品的安全性。慢病毒載體在人角質形成細胞基因組中的整合位點分析。江蘇插入位點整合位點實驗室

基因編輯產品建議觀察15年或至數據表明不再存在任何風險。?腺相關病毒載體建議觀察5年或至數據表明不再存在任何風險。以上長期隨訪時間的建議主要基于基因zhiliao的產品類型，具體產品的隨訪時間取決于產品的特性和體內存在時間、轉基因表達時間、遲發性不良反應的預期時間及發生率、受試者適應癥和預期生存期、給藥途徑、以及長期隨訪的其他觀察目的。隨著隨訪數據的積累，研究者和研究申辦方可能會根據產品的存在情況、轉基因表達和臨床表現的持續評估情況，延長或縮短長期隨訪的持續時間。如果研究申辦方認為其基因zhiliao產品安全性風險較低、無需開展長期隨訪臨床研究，或者希望變更隨訪時間，應合理說明依據或變更理由并與藥品監督管理部門進行溝通。武漢基因編輯整合位點CROcrispr/cas9整合位點，推薦唯可生物，實驗實力強，專業性高，檢測效率高，結果準確率高。

細胞和基因療法通常儲存在低溫至chaodi溫的溫度下。這些溫度使產品有更長的保質期，同時保持比較大效力。管理這些敏感材料（包括存儲、運輸和跟蹤）需要強大且適應性強的系統，以確保機構審查所需的安全性、完整性和法規遵從性。在存儲和處理臨床階段樣品和材料時，它們的脆弱性怎么強調都不為過。從液氮冷凍箱中手動取出材料，會使目標和非目標材料迅速升溫，從而產生意想不到的后果。隨著時間的推移，反復暴露也會產生復合效應。例如，如果將一盒樣品從 -180 ?C 移至環境條件，大約有90秒的時間，盒子中材料開始跨越玻璃轉化溫度，即到達發生降解的點。一些自動化低溫存儲設備被設計成在整個檢索過程中保持生物材料遠低于其臨界溫度，降低了降解的風險。

由于免疫細胞zhiliao產品的長期存活及持久性作用，申請人應對臨床試驗期間接受zhiliao的所有受試者進行適當的長期隨訪，關注受試者生存、新發或繼發aizheng、ganran、免疫功能變化及遲發性不良反應等安全性風險，以及非臨床或臨床數據提示需要關注的潛在風險，并觀察產品在體內的持續存在時間、轉基因表達時間（如有）、是否有致瘤性、免疫原性等。隨訪時間主要取決于免疫細胞zhiliao產品的風險水平、體內的存活和作用時間、疾病進程的認識等，應足以觀察到可能由于產品特性、暴露性質等導致的受試者風險，并不應短于遲發不良事件的預期發生時間。在靶向CD19的CAR-T臨床試驗中,慢病毒傳染的CAR-T整合位點顯示出更的抗效力。

相較于LM-PCR方法，重組細胞全基因組重測序需要較大數據量，比較適合用于經過表型篩選的單克隆細胞的測序，比如用于抗體藥物生產重組CHO細胞的位點檢測，但全基因組測序可對宿主基因組自身的變異進行檢測。應用場景：CAR-T細胞安全性檢測（藥物申報）；基因zhiliao研究中使用的病毒性載體的安全性檢測等；1.LM-PCR不適合評估每個整合位點插入序列發生的變異，不適用于插入序列的拷貝數檢測，拷貝數檢測可以采用qPCR方法進行。2.INZR-WGS（WGS法）整合位點方法，推薦唯可生物，實驗實力強，專業性高，檢測效率高，結果準確率高。臺州crispr/cas9整合位點報告

慢病毒載體在CAR-T細胞中的整合位點分析方法。江蘇插入位點整合位點實驗室

免疫細胞zhiliao產品的風險水平與多種因素有關，如細胞來源和類型、體內活性和存活時間、是否有外源基因表達、基因表達使用的載體類型以及是否存在基因組整合等。針對不同風險水平的免疫細胞zhiliao產品，隨訪持續時間的建議如下：?對于沒有外源基因表達、且體外操作不改變細胞存活時間及分化潛能的免疫細胞zhiliao產品，長期隨訪的持續時間不應短于細胞在體內的自然存活時間，建議對受試者進行1年或以上的隨訪。對于有外源基因表達、但不存在基因整合或基因重組風險，或載體的基因整合或重組風險較低的免疫細胞zhiliao產品，建議對受試者進行不少于5年的隨訪。?對于有外源基因表達、而且表達載體存在基因整合或有基因重組風險的免疫細胞zhiliao產品，建議對受試者觀察不少于15年。江蘇插入位點整合位點實驗室